Astellas y Kate Therapeutics anuncian un acuerdo de licencia exclusivo para KT430

May 10, 2023

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08 de junio de 2023, 04:00 ET

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KT430 es una terapia génica en investigación preclínica de próxima generación para tratar la miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM)

TOKIO y SAN DIEGO, 8 de junio de 2023 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, presidente y director ejecutivo: Naoki Okamura, "Astellas") y Kate Therapeutics ("KateTx") anunciaron hoy un acuerdo de licencia exclusivo para desarrollar y comercializar KT430. KT430 es una terapia génica en investigación preclínica de última generación que proporciona una copia funcional del gen MTM1 a través de una nueva cápside MyoAAV para tratar la miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM), una enfermedad neuromuscular rara, grave y potencialmente mortal caracterizada por debilidad muscular extrema , insuficiencia respiratoria y muerte prematura.

Según los términos del acuerdo, Astellas realizará un pago inicial no revelado a KateTx, que también es elegible para recibir pagos por hitos de desarrollo, regulatorios y comerciales, además de regalías sobre las ventas en todo el mundo. Astellas recibirá una licencia mundial exclusiva para desarrollar, fabricar y comercializar KT430.

"Este acuerdo reúne las misiones colectivas centradas en el paciente de Astellas y KateTx, lo que nos permite evaluar cómo avanzar en esta nueva terapia potencial para las personas diagnosticadas con XLMTM", afirmó Adam Pearson, director de estrategia de Astellas. "La combinación del enfoque científico único de Kate y la profunda experiencia de Astellas en el desarrollo de terapias génicas para XLMTM proporciona una base sólida para el avance de KT430 a medida que avanza hacia la clínica. La adición de este nuevo tratamiento potencial de terapia génica para XLMTM junto con nuestro El programa AT132 actual mejora aún más nuestro compromiso con esta comunidad de pacientes y nuestra dedicación a la entrega de medicamentos transformadores".

"Estamos muy entusiasmados de que Astellas haya adquirido los derechos mundiales de KT430 y lo que significa para los pacientes y familias que esperan una posible nueva terapia para XLMTM", dijo Kevin Forrest, Ph.D., presidente y director ejecutivo de KateTx. "Nuestra empresa utiliza plataformas tecnológicas novedosas que abordan directamente las limitaciones clave de las terapias génicas actuales, incluida la administración específica de tejidos y la regulación génica, con el potencial de mejorar la eficacia y la seguridad. Vemos enormes oportunidades para llevar nuevas terapias importantes a pacientes con enfermedades muy graves. condiciones como XLMTM, así como para otros trastornos genéticos que son el foco de nuestros esfuerzos internos".

Acerca de la miopatía miotubular ligada al cromosoma XLMTM es una enfermedad neuromuscular rara, grave y potencialmente mortal que se caracteriza por debilidad muscular extrema, insuficiencia respiratoria y muerte prematura. Las tasas de mortalidad se estiman en un 50 por ciento en los primeros 18 meses de vida. Para aquellos pacientes que sobreviven más allá de la infancia, existe una mortalidad adicional estimada del 25 por ciento a la edad de 10 años. XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a una falta o disfunción de miotubularina, una proteína necesaria para el desarrollo normal. maduración y función de las células del músculo esquelético. La enfermedad afecta aproximadamente a 1 de cada 40 000 a 50 000 varones recién nacidos.

XLMTM impone una carga sustancial de atención a los pacientes, las familias y el sistema de atención médica, lo que incluye altas tasas de utilización de la atención médica, hospitalización e intervención quirúrgica. Más del 80 por ciento de los pacientes XLMTM requieren soporte de ventilación, y la mayoría de los pacientes requieren un tubo de gastrostomía para soporte nutricional. En la mayoría de los pacientes, los hitos del desarrollo motor normal se retrasan o nunca se alcanzan. Actualmente, solo están disponibles las opciones de tratamiento de apoyo, como el uso de un ventilador o una sonda de alimentación.

Acerca de Kate Therapeutics Kate Therapeutics (KateTx) es una empresa de biotecnología centrada en el paciente que desarrolla terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) para tratar enfermedades musculares y cardíacas definidas genéticamente. La empresa está aplicando plataformas tecnológicas novedosas que abordan directamente las limitaciones clave de las terapias génicas actuales, incluida la administración específica de tejidos y la regulación génica. Estos avances tienen el potencial de mejorar la eficacia y la seguridad de las terapias génicas y permitir la búsqueda de un conjunto más amplio de objetivos que, de otro modo, serían difíciles de administrar con las tecnologías actuales. Para obtener más información, visite el sitio web de KateTx en https://www.katetherapeutics.com/.

Acerca de AstellasAstellas Pharma Inc. es una empresa farmacéutica que realiza negocios en más de 70 países de todo el mundo. Estamos promoviendo el enfoque de área de enfoque que está diseñado para identificar oportunidades para la creación continua de nuevos medicamentos para abordar enfermedades con grandes necesidades médicas insatisfechas centrándonos en la biología y la modalidad. Además, también estamos mirando más allá de nuestro enfoque Rx fundamental para crear soluciones de atención médica Rx+® que combinan nuestra experiencia y conocimiento con tecnología de punta en diferentes campos de socios externos. A través de estos esfuerzos, Astellas está a la vanguardia del cambio en el cuidado de la salud para convertir la ciencia innovadora en VALOR para los pacientes. Para obtener más información, visite nuestro sitio web en https://www.astellas.com/en.

Acerca de Astellas Gene TherapiesAstellas Gene Therapies es un centro de excelencia de Astellas que desarrolla medicamentos genéticos con el potencial de brindar valor transformador a los pacientes. Nuestro motor de descubrimiento de fármacos de terapia génica se basa en ciencia innovadora, una plataforma AAV validada y una capacidad de fabricación interna líder en la industria con un enfoque particular en enfermedades raras del ojo, el SNC y el sistema neuromuscular. Astellas Gene Therapies también impulsará programas adicionales de terapia génica de Astellas hacia la investigación clínica. Astellas Gene Therapies tiene su sede en San Francisco, con instalaciones de fabricación y laboratorio en el sur de San Francisco, California, Sanford, NC y Tsukuba, Japón.

Notas de advertencia de Astellas En este comunicado de prensa, las declaraciones hechas con respecto a los planes, estimaciones, estrategias y creencias actuales y otras declaraciones que no son hechos históricos son declaraciones prospectivas sobre el desempeño futuro de Astellas. Estas declaraciones se basan en las suposiciones y creencias actuales de la gerencia a la luz de la información actualmente disponible e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos. Varios factores podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los discutidos en las declaraciones prospectivas. Dichos factores incluyen, pero no se limitan a: (i) cambios en las condiciones económicas generales y en las leyes y reglamentos relacionados con los mercados farmacéuticos, (ii) fluctuaciones en el tipo de cambio de divisas, (iii) retrasos en los lanzamientos de nuevos productos, (iv) la incapacidad de Astellas para comercializar productos nuevos y existentes de manera efectiva, (v) la incapacidad de Astellas para continuar investigando y desarrollando productos aceptados por los clientes en mercados altamente competitivos, y (vi) infracciones de los derechos de propiedad intelectual de Astellas por parte de terceros. La información sobre productos farmacéuticos (incluidos los productos actualmente en desarrollo) que se incluye en este comunicado de prensa no pretende constituir una publicidad o un consejo médico.

FUENTE Astellas Pharma Inc.